近日，罗宣布，舒友立乐于11月30日正式获得国家药品监督管理局批准，用于A型血友病成人和儿童常规预防性治疗，其中含有凝血因子VII抑制物。血友病专用药物(舒友立乐)上市，每周注射一次！
1、上市血友病专用药（舒友立乐）
【资料图】
2018年12月4日，罗氏宣布舒友立乐（英文商品名：HEMLIBRA化学通用名：艾美赛珠单抗）于11月30日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）A型血友病(先天性凝血因子缺乏VIII)是成人和儿童患者的常规预防性治疗，用于存在凝血因子VII抑制物，避免出血或减少出血次数。是现阶段第一种每周可进行皮内注射一次的预防性治疗药物。
2、抑制物增加了A型血友病患者的死亡风险700人％
血友病是一种遗传性凝血障碍，是由于身体部位或全部缺乏某些凝血因子而引起的出血性疾病。血友病主要分为A、B两种类型。A型血友病比较常见，约为全部血友病的80%~85%。A型血友病患者缺乏一种叫做凝血因子VIII的凝血蛋白。在正常人中，当出血时，凝血因子VIII会将活性凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，这是实现凝血的关键步骤。A型血友病患者由于缺乏凝血因子VIII，血液无法正常凝结，导致无法控制的自发性出血。
长期以来，A型血友病主要采用凝血因子替代治疗，但治疗一段时间后，患者血液中可能会产生凝血因子VII抑制物。抑制物的存在会降低患者的治疗效果，增加出血风险，包括严重的脑出血。与没有凝血因子VII抑制物的患者相比，A型血友病患者在体内产生抑制物的死亡风险将增加70%。
三、舒友立乐双特异性抗体结构使零流血治疗目标成为可能
舒友立乐是罗氏集团在日本中外制药公司开发的一种创新药物。它的双非特异结构可以激活天然凝血级联所需的蛋白质，就像两只手臂一样——活性凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程，使A型血友病患者零出血的治疗目标成为可能。
舒友立乐的效果在HAVEN1和HAVEN2两个大型关键临床试验中得到了证实。
HAVEN1研究的主要分析结果显示，12岁及以上A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者每周接受一次舒友立乐皮内注射预防性治疗后，出血风险比未接受预防性治疗的患者降低87%（95%）CI：72.3;94.3，p00001)，零治疗出血率达到62.9%。在患者内部数据分析中，过去接受旁通药物预防治疗的患者在后续转入舒友立乐预防治疗后，出血风险进一步降低79%(95%)CI：51.4，91.1，P=0.0003)，零治疗出血率达到70.8%。<0.0001），零医治流血率达62.9%。在患者内数据分析中，以往接纳旁通药物预防治疗的患者，后续转到舒友立乐预防治疗后，出血风险进一步降低79%（95%CI：51.4，91.1，P=0.0003），零医治流血率达70.8%。
HAVEN2研究的主要分析结果显示，12岁以下儿童中位接受舒友立乐每周一次预防治疗58周后(范围:17.9–92.6周)，年化出血率仅为0.3，零治疗出血率达77%，无患者有3次左右的治疗性出血事件。在研究中，过去接受旁通药物治疗的18名患者转移到舒友立乐预防治疗后，出血风险进一步降低99%，年化出血率仅为0.2，其中13名患者未发生医疗性出血。
3、近20年来，首款A型血友病合并凝血因子VIII抑制物创新药每周只需皮内注射一次
舒友立乐在中国获准是极其重要和长期的。目前，A型血友病患者的预防性治疗方案需要频繁的静脉输液。中国工程院教授阮长耿教授说：“舒友立乐在中国获准，为血友病A患者提供了预防性治疗的新选择。长期以来，血友病A的预防和治疗需要每周进行几次静脉输液，而且约10%～30%的患者在治疗过程中会有凝血因子VII抑制物，伴有抑制物的血友病A患者出血水平增加，常规因素替代治疗无效。舒友立乐每周注射一次，可以有效控制这些患者的出血倾向，开启我国血友病患者治疗的新篇章，为血友病患者恢复正常生活增添希望。”
上海罗氏制药有限公司总经理周虹女士说，“由于舒友立乐对患者冶疗的显著改善，从提交注册申请到审批流程，得到了国家药品监督管理局及相关专家的大力支持。舒友立乐优先加快审计，再次体现了中国加快审批改革的决心。感谢国家药品监督管理机构不懈努力，加快舒友立乐等创新药物引进中国。未来，我们将继续关注血液病、罕见病等领域，为中国带来更多创新药物，造福更多中国患者。”
舒友立乐获准后，上海罗氏制药有限公司和日健中外制药有限公司将在中国市场共同推广，日健中外制药有限公司董事长坂部龙表示，“我很高兴日本中外制药有限公司开发的舒友立乐这次成功获得了国家药品监督管理局的批准。并对中国有关部门在审计过程中所表现出的务实高效表示衷心的欣赏和感谢。舒友立乐解决了临床不满足的治疗要求，期待未来通过各种努力，让这种优秀的药物给更多的血友病患者带来希望。”
自2017年11月起，舒友立乐被美国食品药品监督管理局录用（FDA）到目前为止，世界上已有23个国家批准了舒友利乐对A型血友病合并凝血因子VII抑制物患者的常规预防治疗；2018年10月，美国FDA批准了舒友利乐作为A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，作为体内无凝血因子VII抑制物的常规预防治疗，预防或减少频繁出血。因此，舒友立乐成为世界上第一种常规的预防性治疗药物，用于A型血友病伴或不伴有凝血因子VII抑制剂，允许患者每周、每两周或每四周接受一次皮内注射。
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扩展阅读
李昕介绍，在罕见血液病领域，罗氏同样高度关注血友病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等患者的需求。用于PNH治疗的创新C5补体抑制剂——派圣凯(可伐利单抗)更是已经获得国家药品审评中心（CDE）授予的优先审评资格，未来在中国的上市有望先于美国、欧洲等市场，实现罗氏首个在中国“全球首发”的创新药物。而在血友病领域，随着艾美赛珠单抗（商品名：舒友立乐）在全球范围惠及超过数万名A型血友病患者，血友病治疗也进入“零出血”时代。
另一款产品艾塞那肽的缓释制剂是艾塞那肽注射液的“升级版”，只需每周皮下注射一次。它于2018年1月2日在国内获批上市，是国内首个一周仅注射一次的降糖药。而即使是在当下，“一周一次给药”的降糖类产品也依旧能引发关注。
